Po raz pierwszy w historii Edycja genomowa była w stanie wyeliminować dziedziczną chorobę DNA wielu ludzkich embrionów. Choroba ta nazywa się kardiomiopatią przerostową i jest dość powszechną chorobą serca, która może powodować nagłą śmierć sportowców i młodych ludzi.
Ale to dopiero początek, ten eksperyment (który już nazywają „badanie naukowe roku”) otwiera drzwi do wyeliminowania setek nowotworów, dziesiątek chorób dziedzicznych i prawie 10 000 rzadkich chorób. To była przyszłość.
Badanie naukowe roku
Zespół badawczy wykorzystał CRISPR, technologia, która działa jak „skalpel molekularny” i pozwala modyfikować genom każdej żywej istoty w prosty i bardzo precyzyjny sposób. Jako ciekawostkę CRISPR został odkryty przez Hiszpana Francisco Mojicę 25 lat temu na Uniwersytecie w Alicante. Dzisiaj jest rewolucja.
Aby pozbyć się przerostowej kardiomiopatii, naukowcy doszli do sedna problemu: gen MYBPC3. A raczej jedna z dwóch kopii tego genu, które istnieją w genomie. Ta choroba jest spowodowana wadami jednej z tych kopii.
Aby go edytować, musieli użyć sekwencja CRISPR-Cas9 zaprojektowana w celu zastąpienia uszkodzonej kopii genomu innego od zdrowych dawców. W ostatnich latach przeprowadzono testy tej techniki, ale prawdziwą innowacją jest to, że zastosowali sekwencję w tym samym czasie, w którym plemniki dostały się do zalążka.
To wygenerowało zdrowy genom od momentu poczęcia.. Oznacza to, że po raz pierwszy możliwe było wytworzenie w pełni żywotnych zarodków bez dodatkowych błędów genetycznych.
To wszystko zmienia
Rewolucja genetyczna rozpoczęła się i postępuje w tempie zawału serca. Zaledwie pięć lat temu Charpentier i Doudna zidentyfikowali minimalne elementy, za pomocą których CRISPR można wykorzystać do cięcia i modyfikacji DNA. Dzisiaj po raz pierwszy mogliśmy stworzyć zdrowe zarodki.
I to pomimo przeszkody prawne i finansowe były bardzo ważne. Nie wolno nam zapominać, że taki eksperyment byłby nielegalny w Hiszpanii i że w Stanach Zjednoczonych, gdzie go przeprowadzono, tego rodzaju badania nie mogą otrzymać środków publicznych.
Właśnie zrobiliśmy krok milimetrowy dla nasienia, ale ogromny krok dla ludzkości. Przyszłość zależy teraz nasza zdolność do rozwiązywania problemów etycznych, prawnych i społecznych które można uzyskać z tych osiągnięć naukowych. I, kto wie, w ciągu niecałej dekady udało nam się wyeliminować niektóre z najstraszniejszych chorób ludzkości.
